科技前沿干细胞疗法的历史现状与未来

已上市干细胞治疗产品

　　大多数已上市和正在开发中的干细胞治疗产品利用的均是间充质干细胞(下文简称MSC)。例如在加拿大和新西兰等地获得批准用于治疗儿童急性移植物抗宿主病的Prochymal，在韩国获批的用于治疗急性心梗的Hearticellgram-AMI、用于治疗肛门瘘的Cupistem，以及用于治疗退行性关节炎和关节软骨损伤的Cartistem。干细胞移植物是骨移植物市场中增长最快的部分，预期年全球市值将达6亿美元。

开发中的新干细胞治疗产品

　　某些间充质干细胞(Mesenchymalstemcells，MSC)治疗产品已经进入后期的临床试验研究，可望在不久之后即获准进入临床应用。

　　脐血里含有的造血干细胞的数量少，目前是制约脐血移植广泛开展的瓶颈。MSC因为有支持造血、扩增造血干细胞的功能，因而被广泛认可是提高脐血移植效果的辅助干细胞。Gamida细胞公司的StemEx是一种基于多份脐带血的MSC产品，目标适应症为骨髓移植术和脐血移植术。

针对心血管疾病的在研干细胞治疗产品

Baxter医疗保健公司的造血干细胞产品，它以注入心肌内方式使用，目前正在进行用于减少慢性心肌缺血患者心绞痛发作频率的临床试验(Ⅲ期)，预计在年将出结果。至今获得的研究数据显示，该产品能够提高心脏的血流量，减少患者的心绞痛发作频率。

　　Baxter的直接竞争对手是NeoStem公司的AMR-，后者是一种源自自体骨髓的造血干细胞产品，以注入栓塞相关动脉的方式使用，目标适应症为心肌梗塞。

针对免疫病的在研干细胞治疗产品

　　MSC的免疫抑制功能使得它们有望用于治疗类风湿性关节炎和节段性回肠炎(即克罗恩病)等自体免疫疾病。为此，在这一领域处于开发领先地位的Osiris治疗学产品公司的Prochymal正在进行一系列临床试验，以致力于证实其对自身免疫疾病治疗的有效性。而Alliancells生物科学和AlloCure两家公司也在开发此类干细胞治疗产品。

针对糖尿病的在研干细胞治疗产品

　　糖尿病是干细胞疗法的重要目标适应症之一。干细胞衍生的胰腺胰岛β细胞能够被移植至胰腺内，从而潜在治愈需要胰岛素长期管理的1型糖尿病患者。不过，在这一亚领域仍有一些相关问题亟待解决，包括能否避免移植后的排异反应、移植后是否有长期的治疗应答，以及可否获得充足的供体等。Cellonis生物技术、Ixion生物技术和ViaCyte三家公司都在开发此类干细胞治疗产品。

针对中枢神经系统疫病的在研干细胞治疗产品

　　中枢神经系统疾病也是干细胞疗法的重要目标适应症之一。目前，BrainStorm治疗学产品和NeuroGeneration两家公司正在积极开发用于治疗帕金森病的干细胞治疗产品，Neuralstem公司则在研究人神经细胞产品，后者被认为可能具有神经保护作用。ReNeuron公司也在研究一种名为ReN的神经细胞产品，并已开始在缺血性卒中患者中进行临床试验。此外，StemCell治疗学产品公司的旨在使卒中后功能性脑质再生的NTx-和StemCells公司的旨在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(即巴登病)的神经细胞产品亦已进入了临床试验阶段。StemCells公司仍然在继续开发用于治疗阿尔茨海默病的干细胞治疗产品。

国际上进入后期临床，有可能获批的干细胞药物总结在下表中：

未来干细胞疗法的市场展望

　　以上只是对接下来几年内将会出现的部分干细胞治疗产品的展望。笔者相信，在5~8年左右的时间里，干细胞治疗产品的临床研究将出现爆发性增长，目标适应症也将会大大增加。在年，全球干细胞治疗产品市值为30亿美元左右，该市场几乎由MSC治疗产品占据全部河山。而干细胞库和干细胞辅助产品的合计销售额也高达30亿美元左右。整体来看，干细胞疗法的应用前景广阔，其总市场预期在年将扩展至亿美元，而届时整个干细胞产业将超过亿美元。